Un medicament care poate amâna ani de zile nevoia de insulină a diabeticilor, aprobat în UE. Ce arată studiiile

Comisia Europeană a aprobat medicamentul teplizumab, care va fi pus pe piaţă sub denumirea comercială de Teizeild, primul tratament din clasa sa indicat pentru întârzierea apariţiei stadiului 3 al diabetului zaharat de tip 1 la pacienţii cu vârsta de cel puţin opt ani cu diabet zaharat de tip 1, stadiul 2.

Decizia urmează opiniei pozitive emise anul trecut în luna noiembrie de Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) şi marchează prima aprobare, la nivelul UE, a unei terapii care modifică evoluţia bolii în diabetul zaharat de tip 1 autoimun.

Aprobarea se bazează pe rezultatele studiului clinic de fază 2 TN-10, care a arătat că tratamentul a întârziat apariţia stadiului clinic al bolii cu o mediană de doi ani comparativ cu placebo.

Cum a fost testat medicamentul

Studiul a inclus adulţi şi copii cu vârsta de minimum opt ani, aflaţi în stadiul 2 al bolii, caracterizat prin prezenţa a cel puţin doi autoanticorpi specifici diabetului zaharat de tip 1 şi valori anormale ale glicemiei, dar fără manifestări clinice.

La finalul studiului TN-10, proporţia pacienţilor care au rămas în stadiul 2 a fost aproape dublă în grupul tratat cu acest nou medicament faţă de grupul placebo, respectiv 57% comparativ cu 28%.

Profilul de siguranţă a fost similar celui observat în studii anterioare. Cele mai frecvente reacţii adverse au fost cele hematologice, în principal limfopenia tranzitorie, observată la 75% dintre participanţi, şi erupţii pe piele, raportate la 36% dintre participanţi.

Studiul TN-10 a fost unul randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care a inclus 76 de participanţi cu vârste între opt şi 45 de ani, rude ale unor persoane cu diabet zaharat de tip 1 autoimun.

Participanţii au primit fie teplizumab, fie placebo, administrat într-un singur ciclu de 14 zile.

Obiectivul principal a fost evaluarea intervalului de timp până la apariţia diabetului zaharat de tip 1 în stadiul clinic (stadiul 3), calculat de la momentul includerii pacienţilor în studiu.

Rezultatele testelor clinice

Rezultatele au arătat că timpul median până la diagnostic a fost de 48,4 luni în grupul tratat cu noul medicament şi de 24,4 luni în grupul placebo. Boala a fost diagnosticată la 43% dintre pacienţii din grupul de tratament şi la 72% dintre cei care au primit placebo, potrivit unui comunicat publicat luni de grupului farmaceutic francez Sanofi care a dezvoltat tratamentul.

Noul tratament este un anticorp monoclonal care se leagă de receptorul CD3 şi este prima terapie care vizează modificarea evoluţiei diabetului zaharat de tip 1 autoimun. Anticorpul monoclonal suprimă răspunsul imun al organismului şi îi permite să producă insulină pentru mai mult timp, întârziind astfel apariţia diabetului zaharat de tip 1.

Medicamentul injectabil a intrat în portofoliul companiei farmaceutice franceze după achiziţia Provention Bio, realizată în aprilie 2023, companie care obţinuse drepturile asupra medicamentului de la MacroGenics în anul 2018.

Ce este diabetul zaharat de tip unu

Diabetul zaharat de tip 1 este o boală autoimună progresivă, caracterizată prin distrugerea treptată a celulelor beta din pancreas producătoare de insulină.

Evoluţia bolii este descrisă în patru stadii. În stadiul 1, sunt prezenţi autoanticorpi specifici, dar glicemia este normală.

Stadiul 2 asociază autoanticorpii cu valori anormale ale glicemiei, fără simptome clinice.

Stadiul 3 corespunde debutului clinic al diabetului, cu hiperglicemie şi simptome caracteristice, iar stadiul 4 reprezintă boala de lungă durată, cu pierderea aproape completă a funcţiei celulelor beta şi risc crescut de complicaţii cronice.