Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA. O doză costă 3,5 milioane de dolari
Cel mai scump medicament din lume va avea prețul de 3,5 milioane de dolari pe tratament. Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a aprobat marți Hemgenix, un nou medicament pentru tratarea hemofiliei, produs de CSL Behring.
Hemgenix este o terapie genică pentru tratarea adulților cu hemofilie B, o tulburare genetică de sângerare în care oamenii nu produc o proteină necesară pentru a crea cheaguri de sânge. Aproximativ unu din 40.000 de oameni suferă de această boală, dintre care majoritatea sunt bărbați.
Tratamentul tipic necesită perfuzii intravenoase regulate, pentru a menține niveluri suficiente ale factorului de coagulare lipsă sau deficitar, dar noua terapie constă într-o singură perfuzie.
Alegeri 2025
17:11
George Simion și Nicușor Dan și-au prezentat diplomele de BAC înainte de turul 2. Ce note au obținut cei doi candidați
16:48
Finală prezidențială strânsă. Cum își împart George Simion și Nicușor Dan voturile contracandidaților din turul 1
16:40
Cea mai mare victorie electorală din istoria României: cine a devenit președinte cu 66,83%. Rezultatele din 1992 - 2025
15:16
Elena Lasconi a spus cu cine va vota în turul doi al alegerilor. „Candidatul faptelor şi al drumului pro-european”
„Terapia genică pentru hemofilie este la orizont de mai bine de două decenii. În ciuda progreselor în tratamentul hemofiliei, prevenirea și tratamentul episoadelor de sângerare pot avea un impact negativ asupra calității vieții indivizilor”, a spus Dr. Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare și Cercetare Biologică al FDA, într-un comunicat citat de CNN.
„Aprobarea de astăzi oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru cei care se confruntă cu povara mare asociată cu această formă de hemofilie”, a mai spus el.
