Oamenii de știință sunt tot mai aproape de a vindeca boli necruțătoare. Descoperiri revoluționare anunțate în lume
Cercetătorii se confruntă cu provocări în ceea ce priveşte găsirea unor medicamente care să poată trece din sânge în creier în concentraţii suficiente pentru a putea trata cancerele agresive ale creierului.
În teste clinice recente, oamenii de ştiinţă au descoperit un mare potenţial în cazul unui medicament în curs de apariţie care vizează o formă agresivă de cancer cerebral, citează news.ro.
Medicament experimental, testat clinic pentru tratarea tumorilor cerebrale agresive
Numite glioame difuze de linie mediană, aceste tumori cerebrale cu infiltrare adâncă în creier se dezvoltă adesea în copilărie, iar în prezent nu există tratamente eficiente pentru a le aborda.
Un medicament experimental, numit ONC201, a obţinut rezultate promiţătoare pentru alte tipuri de tumori din sistemul nervos.
În urma unor cercetări care au sugerat că ar putea fi eficient şi împotriva glioamelor difuze cu o mutaţie specifică, o echipă internaţională de cercetători a efectuat un studiu care a testat acest blocant al receptorilor de dopamină.
Au fost efectuate două studii clinice pe grupuri de voluntari – unul format din 30 de copii şi adolescenţi cu, iar celălalt din 40 de persoane care a inclus adulţi.
Timpul mediu de supravieţuire generală cu tratamentul cu ONC201 a fost de 22 de luni pentru tumorile care nu au recidivat, aproape o treime dintre pacienţi trăind peste doi ani, comparativ cu o durată medie de supravieţuire generală de 11-15 luni fără tratament.
„Înainte de aceste teste, au existat peste 250 de studii clinice care nu au reuşit să ofere o îmbunătăţire a rezultatelor pacienţilor”, spune neuro-oncologul pediatru Carl Koschmann, de la Universitatea din Michigan, Statele Unite.
„Este o tumoră incredibil de dificil de tratat”, spune Koschmann.
Cercetătorii au analizat anterior ONC201 ca medicament împotriva cancerului datorită modului în care vizează căile neuronale pentru mesagerul chimic dopamina – căi care sunt adesea mai abundente în tumori.
Medicamentul experimanetal ONC201 s-a dovedit promiţător, anterior, în tratarea glioamelor difuze cu mutaţia H3K27M.
De asemenea, studiile anterioare au arătat că acest compus ar putea trece prin bariera hemato-encefalică, care acţionează ca o plasă de siguranţă biologică pentru creierul uman, făcând ca livrarea medicamentelor către tumorile cerebrale să fie deosebit de dificilă.
În acest ultim studiu clinic de fază 1, echipa a colectat lichid cefalorahidian de la pacienţi pentru a studia mai bine cum acţionează ONC201, şi a descoperit că acesta a afectat mitocondriile, centralele energetice ale celulelor canceroase, crescând nivelurile unui metabolit numit L-2HG.
Ca urmare, semnalele epigenetice (întrerupătoarele de pornire/oprire pentru anumite gene) asociate cu tumora care ajută la răspândirea rapidă a acesteia au fost inversate, revenind mai mult la starea existentă în celulele normale.
Cu cât tratamentul a durat mai mult, cu atât mai accentuată a fost inversarea celulelor la o stare mai normală.
„Credem că aşa se poate explica de ce această populaţie de pacienţi a răspuns atât de bine la medicament, prezenând această anomalie epigenetică specifică care poate fi dezactivată de ONC201″, spune neuropatologul Sriram Venneti de la Universitatea din Michigan.
Potrivit cercetătorului, deşi mai este mult până la un tratament care să stopeze creşterea glioamelor difuze în creier, arată că acest compus poate trece de mecanismul de apărare al acestei tumori.
Mai multe studii clinice sunt deja în curs de desfăşurare, testând modul în care ONC201 ar putea funcţiona în combinaţie cu alte tratamente.
În prezent, radioterapia este tratamentul de bază pentru acest tip de cancer, dar într-o zonă atât de delicată precum creierul, pot exista multe daune colaterale, motiv pentru care oamenii de ştiinţă caută o opţiuni mai precise sub forma unor tratamente ţintite.
Cercetătorii au făcut câteva descoperiri și în cazul pacienților care suferă de cancer pulmonar.
Rezultate pozitive pentru un vaccin terapeutic împotriva cancerului pulmonar: „O nouă speranţă pentru aceşti pacienţi"
Compania franceză de biotehnologie OSE Immunotherapeutics a prezentat luni rezultatele pozitive ale vaccinului său terapeutic Tedopi în cazul pacienţilor cu cancer pulmonar avansat, demonstrând o reducere a riscului de deces în comparaţie cu chimioterapia, relatează AFP.
„La un an de la începerea tratamentului, 44,1% dintre aceşti pacienţi erau încă în viaţă în grupul care a primit vaccinul, faţă de numai 27,5% în grupul de chimioterapie", potrivit rezultatelor unui studiu clinic de fază 3 (etapa premergătoare comercializării) publicate luni în revista Annals of Oncology.
„Studiul arată, de asemenea, că utilizarea vaccinului în locul chimioterapiei contribuie la menţinerea unei calităţi mai bune a vieţii pacienţilor" şi la "mai puţine efecte secundare", a declarat profesorul Benjamin Besse, director de cercetare clinică la Institutul Gustave-Roussy şi cercetător principal în cadrul studiului, denumit Atalante-1.
Rezultatele "oferă perspectiva unei noi speranţe pentru aceşti pacienţi", a declarat Nicolas Poirier, directorul general al Ose Immunotherapeutics, în cadrul unei conferinţe de presă virtuale, subliniind că peste o mie de injecţii au fost administrate în timpul diferitelor studii clinice.
Vaccinurile terapeutice împotriva cancerului au ca scop educarea sistemului imunitar pentru a recunoaşte şi distruge în mod specific celulele tumorale.
Vaccinul Tedopi este eficient la pacienţii cu gena HLA-A2, prezentă la jumătate din populaţie, subliniază Ose Immunotherapeutics.
Pacienţii care au intrat în studiul randomizat au fost trataţi anterior prin chimioterapie şi imunoterapie.
„Studiul nu şi-a finalizat recrutarea" din cauza sosirii Covid-19 şi, prin urmare, "nu are puterea necesară", dar "ne permite să înţelegem care este populaţia care a obţinut un beneficiu real" de pe urma vaccinului, adică pacienţii care au răspuns iniţial la imunoterapie înainte de a recidiva, a precizat profesorul Besse.
În total, 219 pacienţi au luat parte la studiu în nouă ţări europene şi în Statele Unite (139 de pacienţi sub tratament cu Tedopi şi 80 sub chimioterapie).
Vaccinul a fost administrat iniţial la fiecare trei săptămâni, apoi la fiecare opt săptămâni timp de un an, iar apoi la fiecare 12 săptămâni.
Oamenii de ştiinţă sunt tot mai aproape de a vindeca și leucemia
Leucemia mieloidă cronică (LMC) face ca măduva osoasă să producă prea multe celule albe din sânge, ceea ce poate afecta negativ producţia normală de celule sanguine.
În timp, un deficit de celule sanguine se poate prezenta sub forma unei infecţii, a unei anemii sau a unor sângerări sau vânătăi inexplicabile.
Persoanele cu LMC ar putea, de asemenea, să resimtă disconfort sub coaste, în partea stângă a corpului, din cauza unei spline mărite. Acum, cercetători australieni au dezvoltat un nou test pentru a prezice recidiva leucemiei.
O echipă lărgită de oameni de ştiinţă din Australia a pus la punct un test pentru leucemie poate ajuta la identificarea pacienţilor care sunt candidaţi puternici pentru o remisie fără tratament pe tot parcursul vieţii (TFR), ceea ce înseamnă că sunt efectiv vindecaţi de boală.
Dr. Ilaria Pagani este prima autoare a unei lucrări de cercetare publicate în revista Blood.
Ea spune că această reuşiută în cercetarea leucemiei mieloide cronice este rezultatul cumulării a şase ani de cercetări.
„Cu această reuşită, mutăm conversaţia pentru persoanele cu LMC de la una de control al bolii pe tot parcursul vieţii la una de vindecare”, a spus ea.
„Cu ajutorul testului pe care l-am dezvoltat, putem estima cu un grad ridicat de precizie cine va avea o probabilitate excelentă de remisie definitivă”.
Cercetările privind LMC au făcut descoperiri care au salvat vieţi în ultimele decenii.
La începutul anilor 1990, boala avea o rată medie de supravieţuire de mai puţin de cinci ani.
Dezvoltarea inhibitorilor de tirozin-kinaze (TKI), ca tratament al leucemiei, a crescut dramatic ratele de supravieţuire, dar pentru mulţi pacienţi a provocat efecte secundare debilitante, pierzându-şi totodată şi eficacitatea, în timp.
După decenii de cercetare asiduă, s-a dezvoltat o nouă generaţie de TKI care au avut un impact mai durabil şi mai puţine efecte secundare, însă pacienţii se confruntă în continuare cu o gestionare a bolii pe tot parcursul vieţii.
Până în 2006, lucrările conduse de colegi aii dr. Pagani din Adelaide, Australia, prof. David Ross şi prof. Tim Hughes, în colaborare cu echipe internaţionale, au arătat că este posibil ca pacienţii care au avut răspunsuri excelente la tratament să înceteze pur şi simplu să ia medicamentele şi să rămână în remisie.
Pentru aceşti pacienţi care pot menţine o astfel de remisie (TFR) este efectiv o vindecare, dar până acum nu exista încă nicio modalitate de a spune cine va avea succes şi cine va avea o recidivă şi va trebui să reia tratamentul.
Reuşita acestui test este semnificativă întrucât contestă o presupunere existentă, conform căreia răspunsul la terapia cu TKI este cel mai bine evaluat prin măsurarea prezenţei genei de fuziune BCR::ABL1, care defineşte leucemia, în sângele unui pacient cu LMC.
„Până acum, se presupunea că fiecare celulă din sânge care conţinea BCR::ABL1 era o dovadă a unei boli persistente care ar putea duce la recidivă”, explică dr. Pagani.
„Ceea ce am demonstrat acum este că şansele de recidivă depind foarte mult de tipul de celule în care este detectată boala – dacă este în ceea ce se numeşte celule mieloide, atunci şansele de TFR sunt, din păcate, destul de scăzute, dar dacă este în limfocite, atunci acest lucru are un impact limitat asupra probabilităţii de recidivă”, spune medicul.
Această cercetare a presupus o colaborare amplă între echipa dr. Pagani din cadrul SAHMRI, Universitatea din Adelaide, Universitatea din Australia de Sud, Universitatea Flinders, SA Health şi cercetătorii din Perth.
Rezultatul material este un test de sânge care determină cu mai multă acurateţe cel mai bun curs de tratament, oferind candidaţilor la TFR o mai mare încredere înainte de a înceta tratamentul.
„Acest nou test BCR::ABL1, specific pentru fiecare linie de sânge, poate fi folosit acum pentru a determina cine poate întrerupe terapia în siguranţă, cine ar trebui să continue terapia pentru o perioadă mai lungă şi cine are nevoie de o altă terapie înainte de a putea fi luat în considerare pentru TFR”, a precizat dr. Pagani.
„Din păcate, nu toată lumea va fi un candidat pentru TFR cu abordările actuale, dar pentru cei a căror şansă de recidivă este mare, vom avea acum mai multe informaţii cu care să proiectăm noi abordări terapeutice care pot duce la TFR chiar şi pentru aceşti pacienţi mai dificili.
„În cele din urmă, scopul nostru este de a concepe o abordare curativă pentru toţi pacienţii cu LMC, astfel încât TFR să devină calea principală, mai degrabă decât o cale urmată de o minoritate norocoasă”, a mai adăugat medicul.
LMC este o leucemie relativ rară în ceea ce priveşte diagnosticarea, dar succesul cercetătorilor şi al medicilor de a îmbunătăţi ratele de supravieţuire arată că este din ce în ce mai frecvent ca oamenii să trăiască cu această afecţiune.
