Un nou tratament promiţător pentru o boală autoimună ar putea duce la vindecarea ei
La nivel mondial, potrivit estimărilor, peste 5 milioane de oameni suferă de lupus, o boală autoimună cu o componentă genetică, în care sistemul imun devine hiperactiv şi atacă ţesuturile normale, prin formare de autoanticorpi.
Apar astfel afectări ale unuia sau mai multor organe interne, cele mai frecvent implicate fiind pielea, sistemul osteo-articular, rinichii, sistemul nervos şi plămânii. Acum, experţii afirmă că terapia genică cu celule CAR T, utilizată de obicei la pacienţii cu cancer, ar putea pune capăt nevoii de medicaţie pe viaţă, ducând la vindecarea bolii.
Boala lupus este o afecţiune autoimună cronică ce determina mentinerea unui status proinflamator in organism. Boala apare de obicei la vârste cuprinse între 15 şi 44 de ani, şi este generată de un virus, întâlnit mai ales la femei, ce opreşte sistemul imunitar să mai facă diferenţa dintre substanţele şi celulele străine şi cele proprii.
Astfel, sistemul imunitar face anticorpi care distrug celulele corpului, producând de la inflamaţii şi leziuni până la distrugerea gravă a unor organe. Semnele şi simptomele tind să dureze mai mult de şase săptămâni şi, de multe ori, mai mulţi ani.
Medicii salută acum un nou tratament „revoluţionar” pentru lupus, care modifică genetic celulele unui pacient pentru a combate boala autoimună şi ar putea pune capăt nevoii de medicaţie pe viaţă.
Lupusul se poate manifesta cu simptome de la uşoare la severe, care includ dureri articulare, probleme ale pielii, oboseală şi inflamarea principalelor organe. Pacienţii trebuie adesea să ia medicamente toată viaţa, de la ibuprofen la pastile şi injecţii cu steroizi sau alte medicamente imunosupresoare sau biologice.
Se crede că aproximativ 5 milioane de persoane din întreaga lume suferă de această afecţiune, care afectează mai ales femeile.
În Regatul Unit, trei pacienţi au primit terapie cu celule CAR T pentru cea mai gravă formă de lupus, care poate pune viaţa în pericol şi poate provoca leziuni ale inimii, plămânilor, creierului şi rinichilor.
În Germania, pacienţii care au urmat noul tratament sunt acum în remisie şi nu mai trebuie să ia medicamente pentru lupus.
Prof. Ben Parker, reumatolog la Manchester Royal Infirmary, a declarat că, în opinia sa, descoperirea ar putea revoluţiona tratamentul pentru pacienţii cu lupus şi ar putea duce la vindecarea bolii.
„Lupusul este o boală care necesită medicaţie pe viaţă, dar această terapie are potenţialul de a schimba acest lucru, ceea ce este incredibil de interesant. Această nouă terapie revoluţionară marchează o etapă semnificativă în cercetarea noastră privind lupusul”, a precizat medicul britanic.
Până în prezent, terapia cu celule CAR T a fost utilizată în principal la pacienţii cu cancer, dar cercetătorii cred că ar putea trata o serie de alte boli.
Ea funcţionează prin modificarea genetică a celulelor pentru a permite sistemului imunitar propriu al organismului să recunoască şi să atace celulele problematice, oferind oamenilor un posibil tratament.
Primul pacient britanic, o femeie în vârstă de 32 de ani, a fost tratată în iulie la Centrul de cercetare clinică Manchester al Institutului Naţional pentru Sănătate şi Îngrijire din cadrul Infirmeriei Regale din Manchester.
Alţi doi pacienţi britanici au fost trataţi la University College Hospital, iar unul dintre ei, o femeie în vârstă de 50 de ani, care suferă de lupus de 30 de ani, cu simptome care includ dureri articulare şi boli renale, a primit miercuri terapia cu celule CAR T.
Pacienţii care beneficiază de noul tratament vor fi urmăriţi timp de 15 ani pentru a evalua pe deplin efectele acestuia.
Medicii speră că terapia cu celule CAR T ar putea corecta defectul care stă la baza lupusului şi ar putea vindeca persoanele cu cea mai gravă formă a bolii.
Chiar şi după câteva săptămâni, primii pacienţi au declarat că se simt mai bine,au „mai multă energie” şi că nu se mai confruntă cu umflarea articulaţiilor, informează The Guardian.
Persoanele care urmează noul tratament necesită o spitalizare de 10 zile şi sunt avertizate cu privire la posibilele efecte secundare. Printre acestea se numără faptul că sistemul lor imunitar va fi foarte predispus la infecţii timp de mai multe săptămâni sau la o altă afecţiune care determină sistemul imunitar să intre în suprasolicitare.
Cu toate acestea, mulţi pacienţi al căror lupus se agravează şi care pot intra în insuficienţă renală, de exemplu, pot decide că riscurile merită. Terapia cu celule CAR T din cadrul studiului se numeşte obecabtagene autoleucel, iar studiul este sponsorizat de Autolus Limited.
